大象新聞記者 馮靖雯

12月30日，由漸凍癥抗爭者蔡磊及妻子段睿發(fā)起的2024年度生命科學破冰獎揭曉，中美瑞康創(chuàng)始人兼CEO李龍承博士獲獎500萬元。

“致敬實現(xiàn)攻克漸凍癥歷史性突破的科學家。”蔡磊表示，漸凍癥這個“惡魔”在中國已被部分封印，特定類型的病人已經(jīng)被反復驗證可穩(wěn)定的控制病情甚至逆轉(zhuǎn)，患者生命不再像幾年前那樣“幾年內(nèi)走向死亡”。

大象新聞記者從蔡磊團隊了解到，李龍承博士在漸凍癥藥物研發(fā)領(lǐng)域做出杰出貢獻，特別是在SOD1和FUS兩種基因型漸凍癥治療研究中取得的突破性進展，為患者帶來了新的希望，具有里程碑式的意義。

11月23日，蔡磊與中美瑞康攜手推進的第二款針對漸凍癥的小核酸藥物，成功獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格。

第一款則是針對SOD1基因的RAG-17。

今年4月，蔡磊與中美瑞康成立漸凍癥藥物開發(fā)聯(lián)合實驗室，雙方將在漸凍癥研究和治療領(lǐng)域進一步整合優(yōu)勢資源，共享科研成果，加速漸凍癥藥物研發(fā)和臨床應用。

5月，RAG-17正式在中國獲批臨床，成為目前全球唯一一款在中美均獲批臨床的漸凍癥RNAi療法。

記者從蔡磊團隊獲悉，鞘內(nèi)注射RAG-17耐受性良好，且未發(fā)現(xiàn)臨床意義上的不良反應。該藥物有效改善了患者的生存狀況，延緩甚至可能終結(jié)疾病進程，基本實現(xiàn)救治SOD1患者生命的目標。

據(jù)悉，生命科學破冰獎由蔡磊、段睿夫婦設(shè)立，資金來源由破冰驛站直播間下屬的破冰未來公司與攻克漸凍癥慈善信托聯(lián)合支持。旨在鼓勵和表彰在國內(nèi)為漸凍癥研究和生命救治作出突出貢獻的科學家、生物醫(yī)藥公司、科技企業(yè)及醫(yī)生，以推動漸凍癥領(lǐng)域的科學研究與發(fā)展，為攻克這一醫(yī)學難題匯聚力量。

作為首個由患者組織頒發(fā)的生命科學獎項，其最關(guān)注、最核心的評判標準是對病人的實際貢獻，即是否真正可實現(xiàn)對患者的生命救治。

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